Negatywna decyzja refundacyjna dla leku Zolgensma. Chorzy i ich rodziny nadal samodzielnie muszą zbierać pieniądze na podanie "najdroższego leku świata"

W dniu dzisiejszym odbyła się konferencja prasowa wicemisnistra Macieja Miłkowskiego oraz przedstawicieli Fundacji SMA. Poruszono na niej temat fiansowania terapii lekowych w chorobach rzadkich w tym terapii genowej lekiem Zolgensma dla osób chorujących na Rdzeniowy Zanik Mięśni (SMA).

Terapia "najdroższym lekiem świata" nadal bez refundacji

Zolgensma to bez wątpienia jeden z najdroższych leków na świecie. Jednorazowa dawka (podaje się go raz w życiu) kosztuje w przeliczeniu na złotówki ponad 9 milionów złotych. Lek podaje się dziecku poniżej 2 lat w formie dożylnej przez ok 60 min. Pozwala on na zastąpienie uszkodzonego genu odpowiedzialnego za rozwój choroby jego dobrze działającą kopią. Jednak nie cofa powstałych już w organizmie szkód. Może jednak powstrzymać dalszy rozwój SMA.

Niestety ze względu na bardzo wysoką cenę i dotychczasowy brak refundacji chorzy i ich rodziny, aby skorzystać z terapii musieli urządzać publiczne zbiórki pieniędzy. Po dzisiejszej konferencji prasowej z udzałem wiceministra stało się jasne, że w Polsce nadal refundacji leku nie będzie. Jak powiedział Maciej Miłkowski:

Zakończyły się negocjacje cenowe w sprawie refundacji leku Zolgensma. Producent postawił zaporową cenę 6-7 mln zł za podanie leku dla jednego pacjenta...

Zapewnił jednak, że  wszyscy chorzy nadal będą leczeni "bezpłatnie" (cudzysłów dlatego, że w rzeczywistości bezpłatnego leczenia u nas nie ma, bo przecież opłacamy składki zdrowotne) lekiem Spinraza, który jest u nas refundowany.

 

Pacjenci chorzy na SMA są i będą leczeni bezpłatnie jak dotychczas w ramach terapii lekiem Spinraza. Obecnie z programu lekowego skorzystało już 816 pacjentów.